Orphan Drug
Einfache Erklärung
Orphan Drugs sind Medikamente für seltene Krankheiten. Da nur wenige Menschen betroffen sind, bekommen diese Medikamente besondere Unterstützung bei der Entwicklung und Zulassung.
Fachliche Details
Orphan Drugs sind Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten (in der EU: weniger als 5 von 10.000 Menschen betroffen). Da die Entwicklung für kleine Patientenpopulationen wirtschaftlich unattraktiv wäre, bieten Regulierungsbehörden besondere Anreize: Marktexklusivität (EU: 10 Jahre), reduzierte Gebühren, wissenschaftliche Beratung und Conditional Approval-Möglichkeiten. In der EU vergibt die EMA den Orphan Drug-Status, in den USA die FDA. Der Status kann auch für neue Indikationen bekannter Wirkstoffe erteilt werden. Trotz der Anreize bleiben viele seltene Krankheiten ohne Therapieoptionen ("unmet medical need"). Orphan Drugs sind oft sehr teuer, da Entwicklungskosten auf wenige Patienten umgelegt werden müssen.
Verwandte Begriffe
Häufige Fragen
Was gilt als seltene Krankheit?
In der EU: weniger als 5 von 10.000 Menschen betroffen, in den USA weniger als 200.000 Patienten insgesamt.
Welche Vorteile haben Orphan Drugs?
10 Jahre Marktexklusivität, reduzierte Gebühren, wissenschaftliche Beratung und vereinfachte Zulassung.
Warum sind Orphan Drugs so teuer?
Entwicklungskosten müssen auf sehr wenige Patienten umgelegt werden, bei hohen Forschungsrisiken.