Breakthrough Therapy
Einfache Erklärung
Breakthrough Therapy ist eine amerikanische Auszeichnung für Medikamente, die bahnbrechende Fortschritte bei schweren Krankheiten versprechen. Sie bekommen höchste Priorität bei der Zulassung.
Fachliche Details
Breakthrough Therapy Designation ist eine 2012 von der FDA eingeführte Sonderbezeichnung für Arzneimittel, die substanzielle Verbesserungen gegenüber verfügbaren Therapien bei schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen zeigen können. Die Designation basiert auf frühen klinischen Daten, die dramatische Verbesserungen bei klinisch bedeutsamen Endpunkten nahelegen. Vorteile umfassen: intensive FDA-Beratung, organisational commitment mit senior managers, Rolling Review und Priority Review. Breakthrough Therapy geht über Fast Track hinaus und bietet die intensivste FDA-Unterstützung. Seit Einführung wurden über 300 Designations vergeben, überwiegend in der Onkologie. Die Designation kann auch zu Accelerated Approval führen, falls Surrogatendpunkte akzeptiert werden.
Verwandte Begriffe
Häufige Fragen
Was ist der Unterschied zu Fast-Track?
Breakthrough Therapy bietet intensivere FDA-Unterstützung und erfordert dramatischere Verbesserungen.
Basiert Breakthrough Therapy auf vollständigen Studiendaten?
Nein, oft auf frühen Phase-II-Daten, die dramatische Verbesserungen zeigen.
Erhalten alle Breakthrough Therapies eine Zulassung?
Nein, die Designation ist keine Garantie - spätere Studien müssen den frühen Erfolg bestätigen.